Fortschritte bei gezielten Nukleinsäure-Therapien zur Prävention von Herz-Kreislauf-Erkrankungen

Nukleinsäurebasierte Therapien stellen einen bedeutenden Durchbruch in der modernen Medizin dar, insbesondere in der Prävention und Behandlung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Zu diesen innovativen Ansätzen zählen Antisense-Oligonukleotide (ASO), kleine interferierende RNAs (siRNA) sowie fortschrittliche Gen-Editing-Technologien wie CRISPR/Cas9. Sie eröffnen neue Wege, die Grenzen herkömmlicher Medikamententherapien zu überwinden.

Im Gegensatz zu klassischen Medikamenten ermöglichen nukleinsäurebasierte Therapien eine gezielte Intervention auf molekularer Ebene. Dadurch können spezifische Gene beeinflusst werden, die für die Entstehung und das Fortschreiten von Krankheiten verantwortlich sind. Mit diesen Technologien können wichtige molekulare Ziele wie Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin Typ 9 (PCSK9), Apolipoprotein(a), Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3), Apolipoprotein C-III (APOC3) und Angiotensinogen reguliert werden, die zentralen Rollen im Lipidstoffwechsel und bei der Regulierung des Blutdrucks spielen.

Klinische Studien liefern bereits vielversprechende Ergebnisse. Die RNA- und DNA-basierten Ansätze haben das Potenzial, die Wirksamkeit von Therapien erheblich zu steigern und gleichzeitig die Therapietreue der Patienten zu verbessern. Für Patienten, die auf traditionelle Behandlungen nicht ausreichend ansprechen, könnten diese neuen Therapieoptionen einen bedeutenden Fortschritt in der Versorgung darstellen. Ein großer Vorteil dieser Medikamente ist ihre seltene Applikation – einige müssen nur alle sechs Monate verabreicht werden. Besonders bemerkenswert ist die effektive Senkung des LDL-Cholesterins (Low-Density-Lipoprotein), was insbesondere für Patienten mit genetisch bedingten Fettstoffwechselstörungen wie der familiären Hypercholesterinämie von zentraler Bedeutung ist. Zudem kann die Produktion bestimmter Proteine, wie z.B. Lipoprotein(a), das eine wichtige Rolle bei der Entstehung von Atherosklerose spielt und mit traditionellen Therapien schwer behandelbar ist, deutlich verringert werden.

In unserem Artikel beleuchten wir diese faszinierenden Fortschritte umfassend und bieten einen tiefen Einblick in die Mechanismen, die diesen Therapien zugrunde liegen. Wir erläutern, wie diese innovativen Ansätze das Potenzial haben, die kardiovaskuläre Medizin nachhaltig zu verändern und neue, bahnbrechende Behandlungsmöglichkeiten für Herz-Kreislauf-Erkrankungen zu schaffen. Durch ihre gezielte Wirkungsweise könnten sie bestehende Therapien erweitern und langfristig die Vorbeugung von schwerwiegenden Herz-Kreislauf-Erkrankungen deutlich verbessern.

Advances in nucleic acid-targeted therapies for cardiovascular disease prevention

Umidakhon Makhmudova, Elisabeth Steinhagen-Thiessen, Massimo Volpe, Ulf Landmesser – Cardiovascular Research, Volume 120, Issue 10, July 2024, Pages 1107–1125